Успешные результаты лечения гемофилии B генной терапией

лечение гемофилииНовая методика лечения гемофилии B прошла успешные клинические исследования. Речь о генной терапии, помогающей предотвращать внезапные кровотечения у пациентов с редким хроническим заболеванием.

Терапия не только препятствует возникновению кровотечений, но и избавляет больных от необходимости постоянно вводить фактор свертывания (внутривенная процедура). Новые испытания продемонстрировали успех лечения после того, как благодаря мутантному фактору активность фермента была увеличена в 10 раз.

Отметим, что гемофилия является редким заболеванием, передающимся по наследству. У больных нарушается функция свертываемости крови (после пореза кровь бежит не останавливаясь). Есть несколько видов заболеваний, чаще всего встречается гемофилия A, реже – гемофилия B.

Причина развития заболевания

Причиной возникновения заболевания является не только наследственность, но и мутации в гене, нарушающие фактор IX, отвечающий за свертываемость крови. Новая терапия призвана улучшить активность данного фермента до 12 раз.

В клинических испытаниях принимали участие 10 добровольцев, получавших путем инъекций ген усиленного фактора, он встраивается в ДНК печени и ускоряет процесс производства ферментов.

До эксперимента добровольцы часто сталкивались с внезапными кровотечениями. Пациентам 1-3 раза в неделю внутривенно вводился специальный фермент. В результате лечения собственное органическое вещество вырабатывалось в организме самостоятельно в количестве не более 2% от нормы.

После 1 года лечения количество фермента возросло от 14 до 81%. Специалисты зафиксировали улучшение состояния пациентов, принимавших участие в исследовании. Важно подчеркнуть, что это первая успешная попытка применить генную терапию в борьбе с гемофилией.