Система CRISPR избавила собак от мышечной дистрофии

Учёным из Британии и США удалось выяснить, что система CRISPR способна восстановить экспрессию белка в мышцах. Испытания, проведенные на животных, прошли успешно. Об итогах научной работы уже сообщил научный журнал Science.

Миодистрофия Дюшенна – это серьезное генетическое заболевание, встречающееся достаточно редко и только у мальчиков. Причиной болезни становится мутация в гене DMD, в результате которой кодируется белок под названием дистрофин. Страшное заболевание приводит к неспособности ходить, в возрасте до 30 лет больные погибают.

В состав гена DMD входит множество элементов, при выпадении части которых возникают сбои в синтезе белка и считывания гена, при этом у определенного процента больных нарушения можно восстановить, удалив 51 экзон. Именно такой подход считают самым действенным в лечении миодистрофии.

Результаты исследования

Ученые попробовали воздействовать на 51 экзон с помощью CRISPR-системы, используя собак, больных миодистрофией Дюшенна. В качестве подопытного животного была подобрана порода бигль, имеющая аналогичную мутацию, а также схожие симптомы.

Спустя две недели после введения в мышцу CRISPR-системы, ученые оценили, оказало ли это действие на начало восстановления мышц. Итоги оказались положительными, синтез дистрофина был восстановлен на 60%. Во время последующего эксперимента препарат был введен уже непосредственно в кровь, причем одному щенку в обычной концентрации, второму – в 10 раз больше объемом. Итоги снова порадовали ученых, причем во втором случае восстановление белка достигало от 5 до 90% (в разных участках мышц).

Исследования продолжаются. Теперь специалистам предстоит проводить испытания в больших масштабах, чтобы получить новые результаты, которые бы помогли создавать лекарство уже для человека.